FDA publica novas especificações técnicas para submissão de dados clínicos em ensaios sobre leucemias agudas
A Food and Drug Administration (FDA) publicou em outubro de 2025 o documento “Technical Specifications for Submitting Clinical Trial Data Sets for Response Assessments for Treatments of Acute Leukemias”, que fornece orientações técnicas atualizadas para a submissão de dados de ensaios clínicos relacionados com tratamentos para leucemias agudas.
Objetivo do documento
Este guia técnico tem como objetivo padronizar a forma como os promotores devem estruturar e apresentar os conjuntos de dados que suportam a avaliação da eficácia em ensaios clínicos de medicamentos e produtos biológicos destinados ao tratamento de leucemias agudas.
O documento aplica-se a submissões de New Drug Applications (NDAs) e Biologics License Applications (BLAs), complementando outras orientações específicas de desenvolvimento clínico já emitidas pela FDA.
Principais atualizações e recomendações
O guia descreve de forma detalhada:
Os modelos de dados recomendados para submissão, baseados nos padrões CDISC (SDTM e ADaM);
A estrutura e variáveis esperadas para diferentes tipos de testes clínicos e laboratoriais (biópsias de medula óssea, testes de doença residual mínima, quimerismo, testes do líquido cefalorraquidiano, entre outros);
As exigências de qualidade e completude dos dados, incluindo o uso de dados brutos sempre que possível, e a importância da verificação da consistência das unidades de medida;
A criação de conjuntos de dados personalizados (custom datasets) para facilitar a avaliação de remissão e independência transfusional;
Recomendações para a submissão de dados em tempo real e dados do mundo real (RWD), quando utilizados para apoiar alegações de eficácia.
Impacto para promotores e equipas de dados clínicos
As novas especificações reforçam a necessidade de planeamento precoce da recolha e estruturação dos dados nos ensaios clínicos, assegurando a conformidade com os requisitos da FDA.
A adoção destes padrões visa:
Facilitar a revisão e validação de dados pela FDA;
Aumentar a transparência e a rastreabilidade dos resultados de eficácia;
Reduzir retrabalhos e atrasos durante o processo de submissão e aprovação regulamentar.
A FDA recomenda ainda que os promotores discutam antecipadamente com as divisões competentes os dados a recolher, garantindo que os formulários eletrónicos e sistemas de captura (eCRFs) estão alinhados com as necessidades de revisão da agência.
Disponibilidade e submissão de comentários
O documento completo está disponível no portal oficial da FDA e encontra-se aberto a comentários públicos através do Docket No. FDA-2018-D-1216.
As versões mais recentes das orientações complementares, como o Study Data Technical Conformance Guide e o Acute Myeloid Leukemia: Developing Drugs and Biological Products for Treatment, também podem ser consultadas na base de dados de orientações da FDA.
Em resumo:
Esta nova orientação reforça a importância da qualidade, padronização e integridade dos dados clínicos submetidos à FDA, promovendo uma avaliação mais eficiente e harmonizada dos tratamentos para leucemias agudas.
